Když geneticky modifikované organismy zachraňují lidské životy

Je to ale opravdu tak? Další odstavce by měly čtenáři přiblížit využití geneticky modifikovaných organismů v boji se zákeřnými chorobami, které lidstvo ohrožovaly a ohrožují po staletí. Řeč bude o tzv. bioléčivech. Bioléčiva je možné obecně chápat jako látky, pro jejichž výrobu jsou využívány živé organismy a nejsou tedy syntetizovány čistě chemickou cestou. Nechme nyní stranou látky, které se do středu zájmu dostaly jako první, a které byly izolovány přímo z původního, tedy nemodifikovaného organismu (např: antibiotika, prasečí inzulin, gonadotropní hormony izolované z moči menopauzálních nebo kojících žen apod.). Věnujme se druhé generaci těchto léčiv, tedy těm, k jejichž výrobě jsou využívány právě GMO.

První byl lidský inzulín

V tomto případě je požadovaný gen (část DNA kódující protein, o jehož produkci máme zájem) vložen do vhodného produkčního organismu (bakterie, kvasinka, živočišná či rostlinná buňka) a takto modifikovaný organismus je kultivován. Během této kultivace produkuje protein, který je možné následně různými metodami izolovat. Prvním takto vyrobeným léčivem, které přišlo na trh v roce 1982, byl lidský inzulin. K jeho výrobě byla využita bakterie E. coli.

Výše zmiňovaný postup výroby bioléčiv má mnoho výhod

Mimo jiné mezi ně patří:

a) Možnost výroby bioléčiva bez izolace z původního organismu (důvodem může být nízká produkce v původním organismu či skutečnost, že se například jedná o organismus patogenní)

b) Jednotnost jednotlivých šarží léčiva

c) Možnost snadné velkoobjemové výroby

d) Možnost modifikace vlastností daného proteinu cílenými mutacemi

e) Eliminace etických problémů (izolace růstového hormonu z hypofýzy zemřelých)

f) Eliminace možnosti přenosu virových onemocnění na pacienta

Je důležité poznamenat, že tato léčiva prožívají v současné době velký boom, což dokládá i skutečnost, že 7 z 10 nejprodávanějších léčiv na světě jsou právě bioléčiva. Tyto preparáty je možné zařadit do několika skupin – hormony, enzymy, cytokiny nebo protilátky – a jsou aplikovány v celé řadě léčebných indikací. Hormony jsou využívány například v léčbě diabetu, růstových poruch či neplodnosti, enzymy mohou být indikovány při lysosomálních střádavých onemocněních, cystické fibrose, akutní hyperurikémii, ale nezastupitelnou roli hrají především při léčbě hemofilie a při prevenci a degradaci krevních sraženin během chirurgických operací, infarktu myokardu, mozkové mrtvice či plicní embolie. Cytokiny (skupina proteinů sloužících ke komunikaci mezi buňkami) jsou využívány například při léčbě některých typů nádorových onemocnění, roztroušené sklerózy, revmatoidní artritidy či chronické formy hepatitidy C. Významné postavení mezi těmito molekulami zastává erytropoetin, využívaný k léčbě anémie, který je možné zařadit mezi komerčně nejúspěšnější bioléčiva vůbec. Ve formě vakcín jsou využívány povrchové proteiny některých mikroorganismů. Na trhu jsou v současné době vakcíny (obsahující rekombinantní antigen) proti hepatitidě B, chřipce, onemocněním způsobeným meningokokem typu B, rakovině děložního čípku či choleře. Oblast bioléčiv, která v současné době zažívá nejbouřlivější vývoj, je nesporně obor zabývající se vývojem řady různých typů protilátek. Mnoho jich je ve fázi klinických testů, každý rok přibývá registrace několika nových. Využívány jsou hlavně v léčbě nádorových (např: hematologické malignity, rakovina prsu, kolorektální karcinom, rakovina plic a řada dalších) a autoimunitních onemocnění (revmatoidní artritida, roztroušená skleróza, Crohnova choroba, lupénka atd.). Z dalších indikací je možné jmenovat léčbu oftalmologických onemocnění, některých infekčních onemocnění, léčbu astmatu či prevenci rejekce orgánů při transplantacích.

I bioléčiva mají své slabé stránky, nevýhody a úskalí

Závěrem dodejme, že stejně jako klasická léčiva má i využití bioléčiv své slabé stránky, nevýhody a úskalí. Mezi ty zásadní patří jejich vysoká cena a potenciální imunogenicita. To však nic nemění na skutečnosti, že umožňují léčbu některých nemocí, které klasickou cestou dosud možné léčit není, a zároveň poskytují prostor pro zlepšení současných terapeutických postupů, pokud jsou s klasickými léčivy vhodně kombinována.

Hlavní zdroje:

Benešová E., Fusek M., Hubálková P., Bioléčiva VŠCHT Praha, 2016, 9788070809556
Fusek, M; Vítek, L; Blahoš, J jr.; Hajduch, M; Ruml, T; a kol. – Biologická léčiva, Grada (2012)
Hampl, F; Rádl, S; Paleček, J; Farmakochemie VŠCHT (2015)
Klener, P; Klener, P jr.; Nová protinádorová léčiva a léčebné strategie v onkologii. Grada (2010) Řežábek, K; Asistovaná reprodukce. Maxdorf (2014)
www.biopharma.com
www.sukl.cz
www.ema.europa.eu
A dále původní a přehledné články ve vědeckých a odborných periodikách, patentová literatura, monografie a elektronické knihy.